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暑假过去大半，新学期即将来临。正常的话，莹莹下学期该上五年级了，但因为身体的原因，她从来没有跨进过学校的大门。

小沐是一个四岁的小女孩，她最大的愿望，就是和哥哥一样背着小书包去上学，认识更多的小朋友，和小伙伴们一起做游戏、唱歌、画画……也是因为身体的原因，她的愿望还没有达成。

莹莹和小沐，都是脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy 简称：SMA）患者。

SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，在中国活产婴儿中发病率约为万分之一，主要症状包括进行性肌无力、肢体松软和肌肉萎缩。除了肌肉萎缩，患者的吞咽和呼吸功能也会受到影响，一次咳嗽、一次感冒、一次呛到东西，都可能使病情快速恶化。

由于运动功能受限，大多数SMA患者无法独立生活，更遑论和其他孩子一样接受正规教育。但随着全球及国内首个上市的SMA疾病修正治疗药物诺西那生钠在中国获批并成功纳入医保，SMA患者治疗的可及性得到极大提升，患者生存状态也获得显著提高。越来越多的学龄患者接受治疗后，获得了更好的身体机能，也更期待能开启或继续他们的学习生活，融入社会，实现自我价值。

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